La reciente aprobación de la leucovorina por la FDA ha generado expectativas y confusión entre familias de niños con autismo. Aunque se trata de un avance médico importante, su alcance está limitado a una condición genética extremadamente rara, y no a la población más amplia de pacientes con autismo que muchos esperaban.
Según EFE, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos autorizó el uso de dosis altas de esta forma de vitamina B para tratar la deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1, un trastorno que afecta a menos de 50 personas identificadas en todo el mundo. El comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, calificó esta aprobación como un “hito significativo” para quienes padecen esta condición, aunque advirtió que no constituye un tratamiento para el autismo.
La confusión surgió tras una reunión informativa en la Casa Blanca el pasado septiembre, donde funcionarios federales, junto al presidente Donald Trump, mencionaron la leucovorina como un posible beneficio para niños con autismo. Esto provocó un incremento notable en las prescripciones del medicamento, complicando su disponibilidad en farmacias y llevando a algunas familias a recurrir a suplementos no regulados de folato.
La deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1 provoca que, pese a tener niveles normales de folato en la sangre, el cerebro y el sistema nervioso no lo absorban adecuadamente, afectando funciones clave como el pensamiento, el habla y el movimiento. Estudios limitados muestran que la leucovorina puede mejorar algunos síntomas en estos casos raros, pero no existe evidencia suficiente de eficacia en el autismo en general.
Altos funcionarios de la FDA confirmaron que los ensayos más amplios para tratar el autismo con leucovorina fueron retractados debido a errores en los datos, y que la evidencia actual no permite respaldar un uso más amplio. La aprobación reciente se basó en revisiones de literatura y casos documentados, considerando la imposibilidad ética de realizar ensayos controlados con placebo dado el efecto dramático del tratamiento en los pocos pacientes afectados.
El impacto de la información difundida en la Casa Blanca aún se siente. Según estudios publicados en la revista Lancet, las prescripciones se duplicaron tras la conferencia de septiembre, y muchas familias enfrentaron desafíos para acceder al medicamento. Especialistas como el Dr. I. David Goldman señalan que no hay superposición entre la deficiencia genética de folato y el autismo, y recalcan la importancia de clarificar dónde se encuentra la evidencia científica.
Este caso refleja la complejidad de la comunicación entre avances médicos, expectativas públicas y evidencia científica, especialmente en el contexto de enfermedades raras y la atención a pacientes vulnerables.
